TRIAL CLINICI
PER LE SARCOGLICANOPATIE
LGMD2E
Nel 2023 Sarepta ha annunciato un secondo trial clinico per la LGMD2E negli Stati Uniti.
LGMD2E
Nel 2018 è partito il primo trial clinico di terapia genica per la LGMD2E negli Stati Uniti.
Gene Delivery Clinical Trial of SRP-9003 for Patients With LGMD2E (Beta-sarcoglycan Deficiency)
LGMD2D
Nel 2013 è partito un trial clinico di terapia genica per la LGMD2D negli Stati Uniti, condotto dal prof. Jerry Mendell.
Gene Transfer Clinical Trial for LGMD2D (Alpha-sarcoglycan Deficiency) Using scAAVrh74.tMCK.hSGCA
LGMD2C
Nel 2011 è stato effettuato un trial clinico di terapia genica in Francia per la LGMD2C.
Clinical Study of AAV1-gamma-sarcoglycan Gene Therapy for Limb Girdle Muscular Dystrophy Type 2C
LGMD2D
Nel 2007 si è svolto un trial clinico di terapia genica negli Stati Uniti, sviluppato dal dr. Jerry Mendell.
COMUNICATI STAMPA 2023 - TRIAL CLINICI
COMUNICATI STAMPA 2020 - TRIAL CLINICI
SRP-9003 Gene Therapy for LGMD2E Shows Benefit after 1 year - Muscular Dystrophy News Today - June 9 2020
New data gives hope for Limb Girdle Muscular Dystrophy gene therapy - Patient Worthy - 17 giugno 2020
COMUNICATI STAMPA 2019 - TRIAL CLINICI
Distrofia dei cingoli 2E, primi risultati clinici favorevoli per la terapia genica - Osservatorio Malattie Rare OMAR - April 12 2019
La terapia genica SRP-9003 mostra risultati "molto incoraggianti" a 9 mesi nella distrofia dei cingoli - Sarepta Reports - october 9 2019
Distrofia dei cingoli 2E, nuovi risultati positivi per la terapia genica SRP-9003 - Osservatorio Malattie Rare OMAR - october 22 2019