TRIAL CLINICI
PER LE SARCOGLICANOPATIE
LGMD2E-R4
2024
Sarepta Therapeutics avvia un trial clinico multicentrico (ID SRP-9003-301 ) di terapia genica per la LGMD2E-R4 negli Stati Uniti, Regno Unito, Italia, Belgio, Germania, Spagna.
2022
Sarepta Therapeutics ha annunciato un secondo trial clinico Voyagene (ID SRP-9003-102 ) per la LGMD2E-R4 negli Stati Uniti, in Ohio e Tennessee.
2018
Primo trial clinico (ID SRP-9003-101) di terapia genica di Myonexus-SareptaTherapeutics per la LGMD2E-R4 negli Stati Uniti, Ohio.
LGMD2D-R3
2025
Trial clinico Discovery (ID SRP-9004-102)di terapia genica di Sarepta Therapeutics, per la LGMD2D-R3 negli Stati Uniti, in Ohio e Virginia. Un paziente è deceduto nel 2025. Lo studio è stato terminato.
2015
Trial clinico di terapia genica (ID 9004-101) di Sarepta Therapeutics, per la LGMD2D-R3 negli Stati Uniti, presso il Nationwide Children's Hospital di Columbus Ohio.
2008
Primo trial clinico di terapia genica negli Stati Uniti, sviluppato dal dr. Jerry Mendell, presso il Nationwide Children's Hospital di Columbus Ohio, US.
LGMD2C-R5
2025
Trial clinico di terapia genica (ATA-003-GSAR ) di Atamyo Therapeutics per la LGMD2C-R5, in Florida US.
2006
Trial clinico di terapia genica (GTG001.06 ) di Genethon in Francia per la LGMD2C-R5.