STUDI CLINICI
PER LE SARCOGLICANOPATIE
2024
Studio di storia naturale di Atamyo Therapeutics per la LGMD2C-R5. Si svolge in Francia e in Tunisia.
Per partecipare al progetto bisogna recarsi nei centri clinici ogni 6 mesi.
Maggiori informazioni
2021Dal 2021 è attivo lo studio osservazionale della Fondazione GFB Quality sulla qualità di vita di pazienti con Sarcoglicanopatia (mutazioni alfa-sarcoglicano, beta-sarcoglicano e gamma-sarcoglicano).
Il progetto recluta pazienti in tutti i continenti, si svolge direttamente da casa, con varie modalità di comunicazione, via mail, social, posta.
2020
Dal 2020 è partito lo studio di storia naturale Journey di Sarepta Therapeutics per le Sarcoglicanopatie (LGMD2C o LGMDR5 - LGMD2D o LGMDR3 -LGMD2E o LGMDR4), si svolge in Europa, Stati Unti, Canada, Brasile, Turchia, Regno Unito.
Per partecipare al progetto bisogna recarsi nei centri clinici ogni 6 mesi.
2018
Dal 2018 sono in corso due studi di storia naturale per la LGMD2E o LGMDR4, uno negli Stati Uniti e uno a Milano in Italia.
Stati Uniti
E’ condotto dal Prof. Jerry Mendell presso il Nationwide Children's Hospital di Columbus Ohio. Per partecipare bisogna recarsi periodicamente presso il centro clinico.
Milano
E’ condotto dalla Fondazione GFB e dal Prof. Yvan Torrente, Università degli Studi di Milano e Policlinico. Il progetto recluta solo pazienti italiani con Sarcoglicanopatia, si svolge direttamente da casa, con varie modalità di comunicazione, via mail, social, posta.