VIDEO PRIMA GIORNATA DELLA CONFERENZA INTERNAZIONALE LGMD
A questo link potete rivedere il video della prima giornata della Conferenza internazionale LGMD
https://www.youtube.com/watch?v=Y2Ql5D1-g
Il video di GFB è a 3 ore e 10 minuti
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LA TERAPIA GENICA INVESTIGATIVA DI SAREPTA THERAPEUTICS SRP-9003 PER IL TRATTAMENTO DELLA DISTROFIA MUSCOLARE DEI CINGOLI TIPO 2E MOSTRA UN'ESPRESSIONE SOSTENUTA E MIGLIORAMENTI FUNZIONALI 2 ANNI DOPO LA SOMMINISTRAZIONE
LA TERAPIA GENICA INVESTIGATIVA DI SAREPTA THERAPEUTICS SRP-9003 PER IL TRATTAMENTO DELLA DISTROFIA MUSCOLARE DEI CINGOLI TIPO 2E MOSTRA UN'ESPRESSIONE SOSTENUTA E MIGLIORAMENTI FUNZIONALI 2 ANNI DOPO LA SOMMINISTRAZIONE
18 Marzo 2021
- L'espressione proteica nel muscolo è stata mantenuta per due anni dopo il trattamento nella coorte a basso dosaggio, con un'espressione media di beta-sarcoglicano del 54% a 24 mesi, rispetto al 36% al giorno 60, come misurato mediante western blot -
- Il miglioramento medio del punteggio NSAD di 5,7 punti rispetto al basale è stato mantenuto per 24 mesi nella coorte a basso dosaggio e il miglioramento medio del punteggio NSAD di 4,0 punti dal basale ad un anno nella coorte ad alto dosaggio -
- I risultati in entrambe le coorti continuano a rafforzare il profilo di sicurezza e tollerabilità di SRP-9003 -
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atamyo therapeutics: è online il sito web
Il sito web di Atamyo Therapeutics è ora accessibile! La missione di Atamyo è fornire una nuova generazione di terapie geniche di qualità per i pazienti con malattie neuromuscolari.
Attualmente, la pipeline si concentra su 5 sottotipi di LGMD:
- LGMD-R9 / LGMD2I
- LGMD-R5 / LGMD2C
- LGMD-R1 / LGMD2A
- LGMD-R2 / LGMD2B
- LGMD-R3 / LGMD2D
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prossime attività del gfb
17-20 settembre 2021 - partecipazione alla Conferenza Internazionale Lgmd 2021 https://thespeakfoundation.com/
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webinar studio clinico di fase 3 con la terapia genica PF-06939926 di Pfizer
Si è svolto venerdì 22 gennaio il webinar sullo studio clinico di fase 3, partito anche in Italia, con la terapia genica PF-06939926 di Pfizer. Per tutti coloro che non hanno potuto assistere in diretta a questa preziosa occasione di confronto con i clinici del Policlinico Gemelli e dell’Ospedale pediatrico Bambino Gesù di Roma coinvolti nello studio, è ora disponibile sul canale YouTube di Parent Project la registrazione video dell’evento (al link https://www.youtube.com/watch?v=WhjRRx-gcBc&feature=youtu.be).
Ringraziando il Prof. Eugenio Mercuri, la Dott.ssa Marika Pane, il Prof. Enrico Bertini la Dott.ssa D’Amico e la Dott.ssa Catteruccia per la loro disponibilità a rispondere alle tantissime domande arrivate dalle famiglie, ricordiamo a tutti la possibilità di segnalare attraverso l’indirizzo mail dell’Ufficio Scientifico di Parent Project Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. È necessario abilitare JavaScript per vederlo. eventuali quesiti per i quali non sia già stata fornita una risposta.
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