TRIAL CLINICI

PER LE SARCOGLICANOPATIE


 

LGMD2E

Nel 2018 è partito il primo trial clinico di terapia genica per la LGMD2E negli Stati Uniti. 

Gene Delivery Clinical Trial of SRP-9003 for Patients With LGMD2E (Beta-sarcoglycan Deficiency)

 

LGMD2D

Nel 2013 è partito un trial clinico di terapia genica per la LGMD2D negli Stati Uniti, condotto dal prof. Jerry Mendell.

Gene Transfer Clinical Trial for LGMD2D (Alpha-sarcoglycan Deficiency) Using scAAVrh74.tMCK.hSGCA 

 

LGMD2C

Nel 2011 è stato effettuato un trial clinico di terapia genica in Francia per la LGMD2C.

Clinical Study of AAV1-gamma-sarcoglycan Gene Therapy for Limb Girdle Muscular Dystrophy Type 2C

 

LGMD2D

Nel 2007 si è svolto un trial clinico di terapia genica negli Stati Uniti, sviluppato dal dr. Jerry Mendell.

Gene Transfer Therapy for Treating Children and Adults With Limb Girdle Muscular Dystrophy Type 2D (LGMD2D

 

COMUNICATI STAMPA 2020 - TRIAL CLINICI

| Trial clinici

SRP-9003 Gene Therapy for LGMD2E  Shows Benefit after 1 year - Muscular Dystrophy News Today - June 9 2020
New data gives hope for Limb Girdle Muscular Dystrophy gene therapy - Patient Worthy  - 17 giugno  2020

COMUNICATI STAMPA 2019 - TRIAL CLINICI

| Trial clinici

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