SAREPTA THERAPEUTICS comunicato
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SAREPTA THERAPEUTICS HA PUBBLICATO RISULTATI MOLTO POSITIVI PER LA LGMD2E

8 Giugno 2020 - Sarepta Therapeutics ha annunciato dati positivi per il trial di terapia genica SRP-9003 per il trattamento della distrofia dei cingoli di tipo 2E. Nel comunicato sono riportati dati positivi a  3 mesi di trattamento  ad alto  dosaggio. Inoltre nei pazienti trattati a basso dosaggio ci sono  ancora miglioramenti anche dopo i 9 mesi di trattamento.

comunicato stampa

Altri comunicati stampa:

New data gives hope for Limb Girdle Muscular Dystrophy gene therapy - Patient Worthy

SRP-9003 gene therapy for LGMD2E shows benefits after 1 year - Muscular  dystrophy news today

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